Генная терапия вернет зрение

Американские пациенты, потерявшие зрение еще в детстве, сообщили об эффективности использования генной терапии для лечения амавроза Лебера - наследственного заболевания сетчатки.

Специалисты из детской больницы Филадельфии (Philadelphia Children`s Hospital) полагают, что данный метод можно применять в лечении различных глазных недугов, передает Би-би-си.

По их словам, трое больных, которые опробовали на себе новый метод, имели редкое заболевание - амавроз Лебера, при котором из-за дефектного гена RPE65 в сетчатке умирают и не восстанавливаются светочувствительные клетки. Проявляется болезнь на первых месяцах жизни или сразу после рождения.

Еще в 2008г. исследование при участии 12 добровольцев показало, что экспериментальная терапия в какой-то степени улучшила их зрение после того, как ученые ввели в один в глаз вирус, несущий ген RPE65. Позднее они сделали инъекцию в другой глаз. В результате выяснилось, что зрение больных улучшилось еще больше, методика оказалась действенной. Благодаря ей они стали лучше видеть при тусклом свете, а двое были способны найти дорогу и обойти все препятствия. По словам руководителя исследования доктора Джины Беннетт, пациенты могут узнавать людей, а также самостоятельно совершать покупки в магазине.

МРТ-сканирование показало, что мозг "видел" глаз. "Мы наблюдали за активацией мозга, после лечения он реагировал на визуальные раздражители", - комментирует Манзар Аштари.

Одна из пациенток, принимавших участие в клинических испытаниях, сообщила, что зрение начало к ней постепенно возвращаться, и она открыла для себя новый мир. Хотя ее зрения недостаточно для того, чтобы водить машину или читать, сейчас она распознает своих детей, наблюдает за их игрой в бейсбол и любуется игрой света на озере Эри, неподалеку от которого живет.

Ученые заявили, что в ближайшее время планируют провести терапию второго глаза.

"Первые результаты этого небольшого по масштабу исследования обнадеживают, но, очевидно, требуется провести больше клинических испытаний, чтобы максимально использовать преимущества метода генной терапии и понять, как его можно применить в лечении наиболее распространенных дегенеративных заболеваний глаз", - комментирует Клара Иглен из Королевского национального института слепых людей (The Royal National Institute of Blind People).

Результаты исследования опубликованы в журнале Science Translational Medicine.